每年2月的最后一天都提醒您停下来，反思罕见疾病的患者和家庭的挑战和独特需求。对于所有患者，医学和科学社区的成员来说，这是一个机会，可以阐明迫切需要改善受到这种情况影响者的护理和支持。在ModernA，我们正在努力在一系列罕见的遗传疾病中加强这种光 - 我们的目的是为基于mRNA的药物的全部潜力创造出新的疗法，以解决不可治疗的疾病，以前不可用的疾病。
我们长期以来一直认为我们的平台在治疗罕见的遗传疾病方面具有巨大的潜力。发挥了这种潜力，我们认识到我们对患者的巨大责任，并在帮助满足他们的需求的努力中成为一个体贴和严格的合作伙伴。作为一家商业前公司，我们对我们的方法所产生的影响有了深思熟虑的思考，并且具有指导我们努力的清晰愿景。该愿景集中在承诺带来我们创新药物的潜力给患者将患者的需求放在中心我们所有的努力，并使用我们的平台方法和相关量表来为卫生系统带来价值。
我们创新药物治疗患有罕见遗传疾病的患者的潜力是深远的。我们的mRNA平台是一种完全新颖的药物开发方法，它克服了传统方式的许多局限性。mRNA不是替代蛋白质或基因，而是指示细胞产生特定的蛋白质。然后，患者的细胞成为产生所需蛋白质的工厂。
我们的科学家利用这种强大的生物学为患者进行，我们相信，一旦我们证明了在一种罕见的遗传疾病中成功替代缺失的蛋白质的能力，我们应该能够使用类似的方法来治疗其他疾病。这为我们提供了一个独特的机会，不仅在一种或两种疾病中造成改变，而且在相对较短的时间内跨越了各种各样的罕见遗传疾病。
在过去的六个月中，我们开始使用新数据来验证这些信念，并在我们的管道中增加了新的罕见疾病发展候选者。潜在的新药物用于治疗甲基化酸血症（MMA）和丙酸血症（PA），沿着同一代谢途径的酶有缺陷的疾病。这些疾病是由遗传缺陷引起的，该缺陷导致肝细胞产生的关键代谢酶的产生过多或没有产生，由于患者的血液变得高度酸性，导致反复发生的，威胁生命的代谢事件。这些事件通常会影响幼儿，导致毁灭性的长期障碍 - 目前唯一有效的治疗方法是肝脏或肾脏移植。现在，我们正在寻找新的机会使用我们的mRNA平台指导肝脏直接表达其他遗传疾病患者中缺失的酶。
将患者的需求放在我们的努力的中心意味着理解患者作为个人和他们所居住的社区的成员。这需要对任何公司的时间和资源进行关键的投资。鉴于我们在罕见疾病中的独特潜力，我们需要一种倡导方法，使我们能够与广泛的社区互动。随着我们的前进，定义这种方法以确保我们满足稀有疾病社区的需求是公司的关键重点。
我们还认为，我们具有为医疗保健系统带来价值的真正潜力。随着我们能够提高计划的速度以及扩展发展和制造能够针对多种罕见遗传疾病的能力，我们希望将改善的患者结果以及相关的经济利益推动到稀有疾病社区的广泛范围。对患者和卫生系统的好处可能很大。
在这个罕见的疾病日，我们仍处于努力的早期阶段，但是我们充满了兴奋和乐观，我们可以为患有罕见遗传疾病的人带来更好的结果。通过严格，创新的科学以及我们对倾听患者和患者社区的倾听和工作的深刻承诺，我们相信我们处于改变罕见疾病药物如何在将来提供的变化的最前沿。
