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/进步的重要一步。
2019年2月20日
MRNA药物进展的重要一步:新发表的临床数据表明,VEGF-A mRNA作为再生治疗的早期潜力
塔尔·扎克斯(Tal Zaks)
M.D.,Ph.D.,Moderna首席医疗官
这周我们很高兴分享新发布的临床数据,显示了编码血管内皮生长因子A(VEGF-A)作为患者再生治疗的潜在的潜力。出版于自然通讯,这些发现代表了一个重要的里程碑,因为我们寻求进一步理解并确定向人体组织传递mRNA的安全性和功效。
这阶段1 A/B研究现代编码VEGF-A(AZD8601)的mRNA实现了三个关键目标,这对于将我们的联合计划推进到一个第2A期试验:
耐受性:该研究符合其描述直接注入患者皮肤的AZD8601的安全性和耐受性的主要目标。
蛋白质表达:AZD8601证明了剂量依赖性的VEGF-A蛋白质产生。
蛋白质药理学:在单次注射AZD8601后,在注射部位观察到增加的血液流量增加。
这些结果虽然早期可能对可能损害血流的疾病有望,包括心脏病,糖尿病和其他血管并发症。
我们的战略合作者阿斯利康目前正在领导一项2A期研究,该研究重点介绍了mRNA对再生血管生成的治疗潜力,或者在接受冠状动脉旁路术(CABG)手术的患者中产生新的血管并改善组织中受到限制的组织中的血液流量。尽管医学和手术的进展改善了心力衰竭患者的结局,但自离开医院之后,只有大约一半的患者还活着五年。
这项在欧洲正在进行的研究将有助于我们更好地了解MRNA在心脏中的局部注射如何支持再生血管生成,以及这是否可以提供一种治疗方法来随着时间的推移改善患者的心脏功能。