信使核糖核酸做什么?信使核糖核酸产生指令,使蛋白质可以治疗或预防疾病
mRNA药物不像传统药物那样是小分子。它们不是传统的生物制剂(重组蛋白和单克隆抗体)——它们是生物技术产业的起源。相反,mRNA药物是一套指令。这些指令指导体内的细胞制造蛋白质来预防或对抗疾病。
这实际上是基本的人类生物学。
DNA(脱氧核糖核酸)是一种双链分子,储存人体细胞制造蛋白质所需的遗传指令。另一方面,蛋白质是人体的“工作马”。人体几乎所有的功能——包括正常和疾病相关的功能——都是由一种或多种蛋白质完成的。
mRNA和DNA一样重要。
没有信使核糖核酸,你的遗传密码永远不会被你的身体使用。蛋白质永远不会被制造出来。你的身体不会——实际上不能——发挥它的功能。信使核糖核酸,简称mRNA,在人类生物学中起着至关重要的作用,特别是在一个称为蛋白质合成的过程中。mRNA是一种单链分子,它将遗传密码从细胞核中的DNA携带到核糖体,核糖体是细胞的蛋白质制造机器。
mRNA在蛋白质合成中的作用
- 通过一个被称为转录的过程,一个DNA序列的RNA拷贝被制造出来,以产生一个给定的蛋白质。
- 这种拷贝——mRNA——从细胞核传播到细胞中含有核糖体的细胞质部分。核糖体是细胞中负责制造蛋白质的复杂机械。
- 然后,通过另一个被称为翻译的过程,核糖体“读取”mRNA,并按照说明一步一步地生成蛋白质。
- 然后,细胞表达蛋白质,然后在细胞或身体中执行其指定的功能。
利用mRNA开发一类新的药物。
在摩德纳,我们正在利用mRNA在蛋白质合成中的基本作用。我们已经开发出专有技术和方法来创建细胞识别的mRNA序列,就像它们是在体内产生的一样。我们关注的是使靶细胞产生——或“启动”——一种或多种特定蛋白质将使身体对抗或预防特定疾病的疾病。
- 我们从我们想要的蛋白质序列开始。
- 我们设计并合成了相应的mRNA序列——产生该蛋白质的代码。
- 在合成之前,我们还设计了该mRNA序列以优化mRNA的物理性质以及编码蛋白质的物理性质。
- 我们通过几种途径之一将mRNA序列传递给负责制造该蛋白质的细胞形态. 到达不同类型的细胞需要不同的传递方法。
- 而且,一旦mRNA——指令——进入细胞……人类生物学将接管。核糖体读取代码并构建蛋白质,细胞在体内表达蛋白质。
使用mRNA作为药物为治疗和预防疾病提供了广泛的机会。mRNA药物可以进入细胞内直接产生蛋白质,这是其他药物方法所不可能做到的。我们有潜力治疗或预防今天无法解决的疾病——有可能改善人类健康并影响世界各地的生活。