促进药物发现和开发

我们建立Moderna的指导前提是,如果将mRNA用作药物对一种疾病有效,那么它应该对多种疾病都有效。而且,如果这是可能的——考虑到正确的方法和基础设施——它可能有意义地改善药物的发现、开发和制造。

我们的操作系统

认识到信使rna科学的广泛潜力,我们着手创建一个信使rna技术平台,它的功能非常像计算机上的操作系统。伟德体育投注它的设计使它可以与不同的程序插入和播放互换。在我们的例子中,“程序”或“应用程序”就是我们的信使rna药物——编码蛋白质的独特信使rna序列。

我们有一个由数百名科学家和工程师组成的专门团队,专注于推进Moderna的平台技术。伟德手机官网他们围绕关键学科进行组织,并以一种集成的方式工作,以推进围绕mRNA科学的知识,并解决mRNA药物开发所特有的挑战。这些学科包括mRNA生物学、化学、制剂与递送、生物信息学和蛋白质工程。

我们的信使rna药物——“生命的软件”

当我们有了新的mRNA药物的概念并开始研究时,基本成分已经就位。

一般来说,从一种潜在的信使rna药物到另一种药物的唯一变化是编码区——指示核糖体制造蛋白质的实际遗传密码。利用这些指令集使我们的研究mRNA药物具有类似软件的质量。我们也有能力结合不同的mRNA序列编码不同的蛋白质在一个单一的mRNA研究药物。

我们正在利用我们的平台提供的灵活性和mRNA在蛋白质合成中所起的基本作用,为广泛的疾病开发mRNA药物。


在给定的模态中,基本成分在不同的发展候选—配方、5 '区域和3 '区域中通常是相同的。只有编码区根据潜在药物引导细胞产生的蛋白质而变化。

了解我们的研究发动机早期发展引擎使我们能够充分发挥信使rna的潜力,从而有意义地改善药物的发现、开发和制造。

克服关键挑战

利用信使rna制造药物是一项复杂的任务,需要克服新的科学和技术挑战。我们需要将mRNA导入目标组织和细胞同时避开免疫系统。如果免疫系统被触发,由此产生的反应可能会限制蛋白质的产生,从而限制mRNA药物的治疗效果。我们还需要核糖体认为信使rna是自然产生的,这样它们就可以准确地读取指令来生产正确的蛋白质。我们需要确保细胞表达足够的蛋白质以达到预期的治疗效果。

我们的多学科平台团队紧密合作,以应对这些科学和技术挑战。这种密集的跨职能合作使我们能够推进我们平台的关键方面,并在为患者提供mRNA药物方面取得重大进展。伟德体育手机投注