稀有集会：共同努力帮助有需要的患者

只有一起工作，我们才能最大程度地影响我们对患者的影响。我们知道，全世界正在进行伟大的科学，我们致力于成为这个更广泛的生态系统的一部分，因为我们的团队致力于为罕见疾病的患者提供新的mRNA药物。伟德体育手机投注此外，只有通过与患者和拥护者建立牢固的伙伴关系，我们才能为稀有疾病社区提供mRNA的希望。

自去年2月庆祝稀有疾病日以来，我们已经大步建立了现代团队，重新专注于稀有疾病并加强我们的科学和研究设计。我们的mRNA疫苗针对Covid-19的安全性和功效为我们提供了能量，甚至更致力于使用mRNA来解决罕见疾病。

现在，我们的罕见病管道包括四名正在发育的甲基丙二酸酯（MMA），丙酸酸血症（PA），糖原储存障碍1A型（GSD1A）和苯基酮（PKU）（PKU）。我们还与肺动脉高压（PAH）和囊性纤维化（CF）合作。我将概述过去一年中我们取得的一些进展。

去年，当我们准备开始有关有机酸血症的临床工作时，Covid-19大流行导致了我们以前的决定宣布为了暂停该研究的持续入学招募，目的是保护这些患者及其护理人员的健康状况，并在此期间不将其带入临床环境。从那以后，我们重新开始了一些努力。而且，我们在此停顿期间的时间进行了一些重要的改进，如下所示，我们认为随着我们的重新启动，我们将有助于更快地推进该计划。

我们正在实施变化，我认为这将有助于加速MMA的临床开发，包括引入具有更好药理的新药物以及协议修订以提高运营绩效和患者外展。我为我们团队努力发展下一代MMA候选人的努力以及使用网站，患者，家庭和看护人的反馈以保持专注于患者并减轻研究设计中的患者负担，这让我感到非常自豪。

在2020年9月，我们宣布与国际研究专注的医疗团体Chiesi Group的激动人心的合作，旨在发现和开发mRNA疗法以治疗PAH，这是一种肺动脉动脉中的高血压的进展性罕见疾病，肺动脉伴随着右心衰竭。这种新的关系强调了我们致力于与具有独特疾病专业知识的公司合作的承诺，并分享了我们对mRNA Therapeutics的承诺的愿景。

另外，我们宣布一项新的战略研究合作，旨在利用我们的mRNA技术和Vertex在基因编辑技术方面的专业知识和投资，以试图将CF（一伟德体育投注种罕见的，威胁生命的遗传疾病）汇集在一起​​。最初的重点将是可将基因编辑疗法传递给肺部细胞的新型脂质纳米颗粒（LNP）和mRNA的发现和优化。

今年，凭借我们出色的人和伟大的科学的力量，我们对有需要的患者的mRNA承诺的可能性特别充满活力。通过在我们的组织和行业之间以及与我们的合作伙伴和患者一起工作，我对我们面前有机会改变罕见疾病的机会为患者更好。

在考虑罕见疾病的下一步时，我们期待着PA研究的新修订方案开始剂量患者。接下来，我们将为我们的MMA计划提交研究新药（IND）应用程序（IND）和临床试验申请（CTA），其次是GSD1A和PKU。这些疾病的成功不仅会帮助我们进一步发展，而且还向我们展示了mRNA可以在罕见疾病中提供的原则。我们对疾病的潜在疗法有几种新的潜在疗法，这些疾病将因其生物学希望和安全而受到质疑。

在罕见病日，我们旨在提高人们对罕见疾病的认识及其对患者生活的影响。当我们试图解决这些罕见疾病时，稀有疾病社区（患者，家庭，照顾者和拥护者）是巨大的伴侣。我们从他们的经验和反馈中学习，并继续竭尽所能带来进步和关怀。

我为我们在ModernA的稀有疾病团队及其对这项重要的研发工作的承诺感到自豪。在Moderna和我们的墙壁之外发生的努力令人兴奋，因为它们表示我们可以共同实现的潜力，以支持全世界的罕见病患者。

今天，我们与稀有疾病社区团结一致。我们在罕见疾病中在一起面临的挑战是重大的，但是我们非常受到大家的启发，以继续尽可能地努力工作，以寻找需要需要和等待的患者的解决方案。