两个新的科学里程碑验证了现代的mRNA平台

Today, we hosted Moderna’s annual R&D Day in New York City during which we announced two eagerly awaited, critical positive data readouts — Phase 1 studies of our cytomegalovirus (CMV) vaccine (mRNA-1647) and our antibody against chikungunya virus (mRNA-1944).

两项试验旨在回答重要的科学问题，我们知道 - 无论数据显示什么，我们的学习都将有助于告知我们未来的努力，并促进我们对mRNA成为新药物类别的潜力的理解。我为我们的团队感到非常自豪，因为这些结果证明了他们的奉献精神，并验证了我们建立公司的科学技术基础。

继续阅读以了解有关我们的更多信息CMV和基孔肯雅抗体积极的数据读数，这些发现的重要性以及与我们的平台，策略和功能相关的一些关键点。

解决未满足的需求

Moderna正在开创mRNA疗法和疫苗，以创建新一代的药物来满足未满足的医疗需求。我们的预防性疫苗方式是这项工作的重要组成部分，因为我们认为世界需要新颖的创新方法来应对已知和未来的传染病威胁。从一开始，我们就一直在努力推进一种新方法 - MRNA疫苗和预防和治疗多种疾病的疗法。这包括传染病，例如流感，CMV，呼吸道合胞病毒（RSV）和Zika。

我们谈到了这一未满足的需求以及在今天早上的活动中帮助世界各地人民的机会。CMV可以在怀孕期间传播，并且是美国出生缺陷的主要感染原因。chikungunya是一种蚊子传播的病毒，可能导致衰弱的关节疼痛，并导致世界各地爆发。是复杂的病毒，这些病毒已经避免了许多以前开发可预防感染的疫苗的尝试。

现代预防疫苗的第六阶段1数据读数

这些强大的CMV人类数据标志着现代疫苗平台的第六阶段1读数，这是我们未来增长的重要领域。此外，这些结果强调了我们平台在临床试验中将治疗相关的药理学从临床前物种转化为人类的能力，这使我们的CMV疫苗成为技术突破。

我们CMV疫苗的每个小瓶都包含六个mRNA（编码五聚体络合物的亚基，一个编码糖蛋白B靶抗原的亚基）。我对我们的技术开发团队表示赞赏，因为他们在临床GMP量表中建立了我们的能力方面的不懈努力。

CMV的巨大商业机会

mRNA-1647是现代人全资拥有的，我们认为它有可能成为轰动一时的商业机会。我们的团队了解迫切需要预防性疫苗。结果，我们一直在工作多个季度，以确保该程序可以在短期内过渡到剂量确认的2阶段研究，同时准备并行准备关键的3期研究。

我们的最终目标是消除CMV。随着时间的流逝，随着我们产生更多的临床数据，我们看到了三个潜在的适应能力，使我们更接近这个目标：育龄的妇女，青少年和婴儿。我们认为这是可能的，因为与许多病毒不同，CMV病毒只能在人类中生存。因此，病毒的传播发生在人与父母之间，或孕妇与她发育中的胎儿之间的传播。通过感染或有效的疫苗免疫CMV的人将受到新的感染，并成为进一步传播病毒的障碍。一旦足够多的人对CMV免疫，病毒就很难找到新的脆弱宿主。在某个时候，不会发生新的感染，并且该病毒将被根除。一个现实世界中的例子是风疹，由于儿科MMR免疫，在美国不再流行。

mRNA-1647旨在提供这种保护性的血清阳性或免疫力，不仅可以保护它们免受感染的影响，而且可以防止病毒传播。目前，最大的未满足需求是防止先天性传播 - 可能会怀孕的妇女应免疫，以便他们可以减少由于先天性感染而出生的婴儿出生的机会。随着我们更多地了解mRNA-1647防止CMV感染的能力，我们希望扩大其在其他关键人群中的使用，并最终提供广泛的免疫力。

突破性的科学成就：第一种系统性mRNA治疗，以显示人类分泌蛋白的产生

今天，我们介绍了Chikungunya第1阶段数据，我们认为这代表了一个重大的科学突破：首次，我们展示了通过系统性地给予mRNA的人类在人类中产生复杂蛋白质（单克隆抗体）的治疗水平的能力。

您可以阅读我们的总统史蒂芬·霍格（Stephen Hoge）博客文章从2月开始，将更多地了解mRNA编码抗体的科学意义。他还讨论了为什么我们选择了Chikungunya以及范德比尔特科学家发现的抗体来测试这项技术。MRNA-1944正在与DARPA合作开发，因为他们认为该技术能够对未来的大流行技术做出迅速反应。

此外，这些数据很重要，因为我们的第一个稀有疾病计划中使用了相同的脂质纳米颗粒（LNP）公式：mRNA-3704用于甲基乳酸化血症（MMA）。该计划现在正在一项1/2阶段的研究中招募。

反思到目前为止的进度

在ModernA年度研发日上提供的数据只是我们前进管道的一部分，它们是重要的一部分。这些发现有助于验证我们工作的科学基础，并为大量商业机会奠定基础。

这样的时刻使我反思了我们的进步。我们采取了计算的风险，并在我们的平台和制造基础设施中进行了早期投资，这些风险现在使我们能够在我们的Norwood Manufacturing网站上推进和生产研究性mRNA药物和疫苗。我们也可以在那里生产商业产品。

现在，我们已经证明了总共10个正临时1阶段数据读数。

我们在研究，制造和临床开发方面的平台投资使16种研究药物能够在过去三年半的时间内开始临床试验。现在，在五种模式中，我们已经表明，我们的开发候选者具有可接受的安全性，并且通常具有良好的耐受性，导致蛋白质表达一致，以耐受耐受性的剂量编码功能蛋白，并将其从临床前模型转换为人类。

结果，我们很高兴能够将其他研究mRNA疗法进展为第2阶段，并为我们的CMV疫苗准备我们的第一阶段3阶段试验。

我继续对Moderna在mRNA领域的科学领导力感到兴奋。我们的团队在拥抱未知的人方面蓬勃发展，并受到我们帮助患者的任务的驱动。我期待在我们继续投资并推进科学，技术和管道的过程中生成更多数据，以创建一种新的药物来预防或治疗广泛的疾病。

如果您很好奇并且想了解有关这些科学突破的更多信息，请看看研发日网络广播。