2017年是Moderna在我们将mRNA药物成为现实的旅程中的关键拐点。
我们的大新闻：我们的治疗方式的重大步骤……
MRNA治疗的第一阶段研究成功完成了其主要和次要终点。对治疗心血管疾病（CVD）的mRNA治疗的第一阶段研究。在一项临床研究中，第一个接受mRNA免疫肿瘤治疗的癌症患者。引入了一种新的方式，可以向肝脏提供mRNA疗法，使我们现在能够追求长期服用的mRNA疗法，以解决罕见的肝脏疾病，而这种罕见的肝脏疾病与当前方法不符。我们的第一个内部罕见肝病计划的命名 - 一种mRNA治疗，可以取代不足或缺失的酶，从而导致严重且经常威胁生命的疾病甲基丙二烷酸血症（MMA）。
用于三个不同治疗区域的mRNA疗法 - CVD，癌症，罕见的肝病 - 来自单个平台技术。
从表面上看，将mRNA用作药物指导人体自己的细胞表达蛋白质以治疗疾病范围一直是一个有趣的概念。同时，考虑到将mRNA进入体内的巨大复杂性，这似乎有些不可思议。
我们还有很长的路要走。我们的临床计划还早。正如我经常说的，毒品很难。制作mRNA药物甚至更难。
但是，随着自1月份上一次公司更新以来我们取得的进展，现代和合作伙伴的乐观情绪仍在不断增长。更重要的是，我们看到了整个mRNA空间的激动人心的进步。
也许将mRNA作为新药物的这种概念毕竟并不是那么不可能。
致力于促进未满足的传染病需求的疫苗……
我们已经取得了首次成功将MRNA预防性疫苗和进入诊所的首次成功，这已经不是什么秘密了。我们为这些成就感到自豪。
现在，我们的管道中有9种预防性疫苗发育候选者（DC），其中5个正在临床试验中。
通过最初的概念验证研究，我们手头的人类数据掌握了，我们正在接受日益复杂的预防性疫苗，包括我们的巨细胞病毒（CMV）疫苗以及我们的HMPV+PIV3疫苗的组合。
要牢记的一些重要事实：CMV是先天性先天缺陷的主要原因。HMPV和PIV3分别是第二个最常见的原因，是儿童下呼吸道住院治疗的第二大原因，仅次于RSV。
目前，尚无针对CMV，HMPV或PIV3的批准疫苗。
如果我们成功地将CMV疫苗和HMPV+PIV3疫苗推向市场，我们有可能帮助许多许多儿童和家庭避免这些危险的病毒感染。
治疗性疫苗迅速前进到诊所…
我们还在治疗疫苗方面取得了重大进展。我们希望今年开始对我们个性化的癌症疫苗（PCV）进行1期研究，该研究将为每个患者独有的20个新皮上编码。NCI还将对我们的PCV进行小型研究。
我们今天宣布了第二次治疗疫苗 - 一种靶向突变体KRAS抗原的癌症疫苗，最多30％的癌症。
mRNA Therapeutics专营权现在也可以自己融入其中……
通过我们的疫苗技术取得的成就……以及我们既面临和成功克服的障碍，我们现在都准备在治疗方面取得相似的可扩展进度。
真正令人满意的是，我们在治疗剂方面的进展与我们早期的现代设想相符 - 使用mRNA作为药物可能在许多治疗领域具有巨大的适用性和未满足的需求。
心血管治疗…
阿斯利康成功完成了MRNA AZD-8601的1期研究。这是一种编码VEGF-A的治疗性。该研究符合其安全性和耐受性的主要终点，并证明了通过皮肤中VEGF-A蛋白表达的机制证明（蛋白质PK）。
随着第一阶段的研究完成，阿斯利康（Astrazeneca）现在正计划在接受CABG手术的心力衰竭患者中对MRNA AZD-8601进行的2A期研究，并已在欧洲提交了CTA进行研究。
对于我们这些人在2012年看到最早的动物数据的人现在看到朝第二阶段开发的药物转移非常令人兴奋。
免疫肿瘤学治疗…
我们现在正在给患有复发/难治性实体瘤恶性肿瘤或淋巴瘤的癌症患者给药。
在我们的1阶段mRNA临床试验中，MRNA 2416（一种针对OX40配体的肿瘤内免疫肿瘤学治疗性编码。
由于许多原因，这项研究很重要。这是我们的第一次肿瘤学试验，我们的第一个内部导致mRNA治疗进入诊所，也是我们第一次参加患者与健康志愿者的试验。
免疫肿瘤学是我们的主要投资领域。由于我们的个性化癌症疫苗是开放的，还有更多的事情要做，而新的DC在我们的管道中迅速发展。
罕见的肝病疗法…
我们的平台团队提高了一种新型的方式 - 治疗蛋白的肝脏表达。
这是多年努力的重大成就，也是多年努力的高潮。它使我们能够开发有可能治疗许多严重疾病的治疗剂，而这些疾病无法通过当前的药物方法解决。我们将描述这项研究的基本要素，从今天的投资者研发日开始，以及通过提交出版的科学文章。
我们还使用这种新方式来推进我们的第一个新开发候选者 - 一种治疗甲基甲酸酸血症的治疗疗法，或MMA，一种毁灭性和威胁生命的罕见肝病。
开放这种新的方式是我们使命为患者带来前所未有的新疗法的核心。我们令人难以置信地专注于在这个重要新领域的其他疗法的研究工作。
转向治疗区研发…
我们在2014年初开始的风险模型创造了一个机会，将特定于治疗区域的mRNA研究和早期开发重点。这是当时现代的正确模型。鉴于我们当时是当时是一家精通公司的舞台，而且非常有帮助。
但是在过去三年中，我们已经发展了很多。随着我们继续同时将越来越多的mRNA药物引入开发，并进入诊所，我们看到多个接触点之间的相互依赖性增加了。我们还看到，风险投资模型并不是促进这种相互依存关系的最佳选择。
相互依赖增加的领域
发现<->平台研究
开发项目<->技术/CMC，非临床
治疗领域的共同方式
需要强大的临床/调节协调
因此，经过大量审议，我们决定从基于风险的模型转变为治疗领域的研发模型。
我们的团队将围绕三个核心矩阵的治疗区域（传染病，免疫肿瘤和罕见肝病）保持一致。我们的总裁Stephen Hoge，医学博士将领导研究/临床前，我们的CMO TAL ZAKS，医学博士将领导临床开发。
我们认为，治疗领域的研发模型将使我们能够培养相互依存的领域。它还将使我们更有效地在治疗领域共享临床学习。而且，我们平台的持续发展，再加上药物研究的快速周期，将使治疗区域研究团队与平台研究团队之间的整合变得更加严格。
尽管这种新模型将改变少数人的报告结构，但我们并没有消除任何人数。我们已经取消了一个职位，但是这个人正在Moderna扮演新角色。
一个现代，一个任务…
也许最大的变化是我们搁置了我们的风险结构和名称。这是我们作为一个现代人前进的重要一步，共同致力于推进我们的使命。
我一直对Moderna实现伟大事物的潜力非常乐观。
今天，这种乐观情绪更加激烈，因为我考虑我们已经走了多远，以及mRNA药物影响人类健康并改善生活的未来。
我期待着我们在年底时看到我们团队的持续成就。