信使rna技术解决方案创造新药物
在我们的平台上，我们开发了能够开发用于不同应用的mRNA药物的技术。当我们确定技术，我们相信可以使一组新的潜在的mRNA药物具有共同的产品特征，我们称之为“形态”。虽然一种模式中的程序可能针对不同的疾病，但它们共享相似的mRNA技术、交付技术和制造过程，以实现共享的产品特性。
在一个模式下的项目通常也将共享相似的药理学概况，包括期望的剂量反应、预期的给药方案、蛋白表达的目标组织、安全性和耐受性目标，以及药物特性。一种模式下的项目通常有相关的技术风险，但由于它们研究的是不同的疾病，它们通常有不相关的生物学风险。迄今为止，我们已经建立了六种模式:
查看Moderna的mRNA平台如何使该公司扩展mRNA科学的前沿，通过建立随着时间推移的技术进步，创建具有共同特征(包括交付技术和制造工艺)的潜在mRNA药物(或“模式”)组。
信使rna预防性疫苗
我们设计了我们的预防性疫苗方式来预防或控制传染病。自从我们在2014年底提名了我们的第一个项目以来，这个模式已经发展到包括9个项目，所有项目都是针对病毒的疫苗。任何疫苗的目标都是安全地将免疫系统预先暴露于来自病原体的少量蛋白质，即抗原，以便免疫系统准备好在未来暴露于病原体时抗击病原体，并预防感染或疾病。
在这种模式下，我们的投资组合包括商业和全球健康用途的项目。我们在一些商业疫苗方面与默克公司建立了战略联盟，在全球健康疫苗项目上与BARDA和DARPA建立了战略联盟。
信使rna癌症疫苗
我们设计了癌症疫苗模式，通过增强对肿瘤新抗原的免疫反应来治疗或治愈癌症。这种模式目前有两个新抗原疫苗项目，一个是个性化癌症疫苗(PCV)项目，另一个是针对与常见致癌基因KRAS相关的新抗原疫苗，这两个项目都是与默克公司合作进行的。癌症疫苗的目标是让患者的免疫系统安全地接触与肿瘤相关的抗原，即新抗原，使免疫系统引发更有效的抗肿瘤反应。我们的癌症疫苗模式专注于使用mRNA表达在特定肿瘤中发现的新抗原，以便通过识别这些新抗原和肿瘤的T细胞引发免疫反应。这些新抗原既可以是患者独有的，如我们的个体化癌症疫苗项目，也可以与在患者亚群中发现的驱动癌基因相关，如我们的KRAS疫苗项目。
信使rna瘤内Immuno-Oncology
我们设计了肿瘤内免疫-肿瘤模式，通过改变肿瘤微环境来驱动抗癌T细胞对肿瘤的反应来治疗或治愈癌症。这种模式目前有三个程序。我们的m伟德体育投注RNA技术在这种模式下允许多种治疗方法的结合，可以直接注射到肿瘤中，目的是激活肿瘤微环境，杀死注射肿瘤和远端肿瘤中的癌细胞，称为体外效应。肿瘤内给药允许这些疗法的局部效应，如果系统给药可能是有毒的。
信使rna定位再生疗法
我们设计了我们的局部再生疗法模式，以开发mRNA药物来处理损伤或病变组织。我们的m伟德体育投注RNA技术在这种模式下允许蛋白质的局部生产，在目标组织中提供治疗效益。我们的战略合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)领导了AZD8601项目的开发，该项目用于VEGF-A的本地生产。该项目最近完成了一项1a/b期临床试验，在该试验中，我们观察到患者的剂量依赖性蛋白生产和药理学效应，通过测量局部血流的变化。我们认为，这些数据为我们的mRNA技术在疫苗环境之外的机制提供了临床证据。伟德体育投注
mRNA系统分泌和细胞表面治疗
我们设计了我们的系统分泌和细胞表面治疗模式，以增加在循环或与细胞外环境接触中所需的分泌蛋白水平，以实现一种或多种组织或细胞类型的治疗效果。这种方式的目标是提供分泌蛋白，如抗体或酶替代治疗广泛的疾病，如心力衰竭、传染病和罕见的遗传疾病。这种模式得益于我们与阿斯利康、美国国防部高级研究计划局(DARPA)和比尔及梅琳达·盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation)的战略联盟。这种模式目前有三个程序。
mRNA系统细胞内治疗
我们设计了我们的系统细胞内治疗方式，以增加细胞内蛋白质水平，利用人体细胞产生位于细胞溶胶或特定细胞器的蛋白质，以实现一种或多种组织或细胞类型的治疗效果。这种方式的目标是提供细胞内蛋白，如细胞内酶和细胞器特异性蛋白，作为安全、耐受和有效的治疗。我们最初关注的是罕见的遗传疾病。这种模式目前有三个程序。